近年来，随着基因编辑和基因递送系统等生物技术的飞速发展，基因治疗产品在临床上的应用取得了不断的进展，尤其为罕见遗传性疾病的治疗提供了全新的方法。目前基因治疗产品种类繁多，其作用机制和起效方式与常规药物有所不同。如何根据产品的特点开展临床前药效学评价，支持后续IND申报，也成为企业较为关心的问题。

对此，昭衍（苏州）新药研究中心有限公司药理部资深专题负责人陆益彬做客昭衍·讲堂，介绍本机构具备的适合基因治疗产品的模型，及一些基因治疗产品的临床前药效学评价案例。希望能为大家在今后临床前药效学评价的模型选择及实验设计上提供一些参考。欢迎从事本领域的专家学者一同参与讨论！